[생물학]【A+】유전자 치료제

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유전자 치료제
<정의>
유전자치료란 인체에 유전자를 도입하여 불치, 난치병을 치료하는 기술로 화학물질의 의약품이아닌 유전자를 생체 안으로 주입하는 최첨단 생명공학기술에 의한 신개념의 질병 치료방법이다. 일반적인 화학요법에서 화학물질이 치료제로 사용되는 것과 같이 유전자치료에서는 유전자가 치료제로 사용된다.
<유전자 치료제의 핵심적인 요소>
1. 치료유전자
2. 유전자 전달체
3. 표적
유전자치료의 핵심적인 요소중 전달체가 중요하다.
1) 생체 내에서 치료유전자가 충분한 기간 동안 발현될 수 있도록 치료유전자를 전달하는
유전자 전달체가 안정적이어야 한다.
2) 유전자 전달체가 생체 내에서 면역반응이나 독성을 유발하지 말아야 한다.
3) 대상세포에 선별적으로 유전자 전달이 가능하게 하여 치료효과가 원하는 조직 또는 세포
에서만 국소적으로 일어나고 그 외 정상조직이나 다른 장기로의 불필요한 유전자 전달을
방지할 수 있어야 한다.
4) 유전자 전달체가 인체 내에서 암을 유발하지 말아야 한다.
5) 효과적인 유전자 전달을 위하여 복제하는 세포뿐만 아니라 복제하지 않는 세포들로도 유
전자 전달을 할 수 있어야 한다.
<유전자치료의 두가지 방법>
세포로 유전자를 전달하는 방법은 ex vivo (세포유전자치료제)와 in vivo (유전자치료제)의 두 가지 형태로 나눌 수 있다.
1. ex vivo 법 : 환자로부터 분리한 세포에 치료유전자를 전달체를 통하여 외부에서
전달한 후, 다시 환자의 체내에 재전달하는 방법이다.
2. in vivo 법 : 치료유전자를 전달체에 실어 직접 환자의 체내에 주입하는 방법이다.
<유전자 전달체>
유전자전달체는 크게 바이러스성 벡터 와 비 바이러스성 벡터, 이렇게 2 종류로 나눌 수 있다.
1. 바이러스성 벡터 : 바이러스가 몸 안에 들어와 우리 몸의 프로그램을 이용하여 자신의
유전자를 복제, 증식하는 능력을 역이용하는 것인데, 바이러스로부터 유전자의
대부분, 혹은 일부 필수 유전자를

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