[의학]알두라자임 (뮤코다당증 치료제)

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제 1형 뮤코다당증 환자 치료제 알두라자임에 대한 프리젠테이션 자료

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본문내용

Introduction & Overview
Aldurazyme® (laronidase)
Enzyme replacement therapy (ERT)로 개발된 재조합 human α-L-iduronidase(rhIDU)로서 뮤코다당증(mucopolysaccharidosis : MPS) 1형 환자의 치료에 사용
α-L-iduronidase
Lysosome에 위치
Glycosaminoglycans(GAGs) 분해 과정에 관여
MPS I 환자
유전적으로 α-L-iduronidase 결손
분해되지 않은 GAG chains이 lysosome 내 축적되어 모든 기관과 신체에 lysosome storage disorder를 유발
심한 증상의 경우 10년 내 사망


Introduction & Overview
Introduction & Overview
Specific development of Aldurazyme
1991년 α-L-iduronidase의 cDNA 가 밝혀진 이후 CHO (Chinese Hamster Ovary) 세포를 이용한 생산이 가능해짐
미립담체(microcarrier)를 기반으로한 세포배양
다양한 컬럼을 이용한 정제
Canine MPS I model을 이용한 복용량, 효능 평가
Phase-1 open-label clinical study 수행
임의적, 이중맹검, 위약 대조 연구를 통한 임상 3상 수행
1차 종료점은 호흡 기능 과 보행 능력의 향상
임상에서의 좋은 효과를 보임에 따라 2003년 4월 미국 FDA 승인
유럽에서도 2003년 6월 승인
현재 20개국 이상에서 Aldurazyme을 이용한 효소 치료가 시행

참고 자료

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